我以为这个idea很早就实现了呢,没想到这个是最近刚刚才搞定的

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Tlexander楼主
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#1 我以为这个idea很早就实现了呢,没想到这个是最近刚刚才搞定的

帖子 Tlexander楼主 »

CRISPR 突破性成果!研究人员开发出一种方法,可在细胞层面 remove 多余的 21 号染色体,从而有望治疗唐氏综合征。通过设计 allele-specific guide RNAs (gRNAs),精准识别并靶向复制的染色体,同时避免破坏正常的两条染色体。CRISPR-Cas9 在目标染色体上引入多个 double-strand breaks (DSBs),使其严重受损难以修复。研究人员进一步抑制细胞的 DNA repair pathways,促使细胞选择 eliminate 损坏的染色体。最终,细胞仅保留来自父母的两条正常染色体 21。更令人兴奋的是,这种 trisomy rescue 不仅纠正了 gene dosage,还逆转了与唐氏综合征相关的 cellular phenotypes
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